Testimonials:

MSUD Parents

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MSUD Patients

Presentations:

Developing Therapeutics for the Treatment of Orphan Diseases with Significant Unmet Medical Need (PDF)
Robert D. Steiner, MD, CMO -Acer Therapeutics

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Gene replacement and genome editing in the treatment of liver metabolic diseases (PDF)
James M. Wilson, MD, PhD - Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania

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MSUD - A sense of Progress 1986-2016 Part I (PDF)
Dr. Holmes Morton MD - Pediatrician, Central Pennsylvania Clinic, Belleville, Pennsylvania

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MSUD - A sense of Progress 1986-2016 Part II (PDF)
Dr. Holmes Morton MD - Pediatrician, Central Pennsylvania Clinic, Belleville, Pennsylvania

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Phenylbutyrate Therapy for MSUD (PDF)
Brendan Lee, MD, PhD - Department of Molecular and Human Genetics Baylor College of Medicine

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Metabolism, Infection and Immunity in Inborn Errors of Metabolism (PDF)
Peter J. McGuire MS, MD, National Human Genome Research Institute

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Dietary Management on a Dime (PDF)
Julie McClure, MPH, RD - Metabolic Dietitian, UNC-CH

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Enhancing Pediatricians Awareness of MSUD Infants Health in China (PDF)
Xinlin Hou, MD,PhD

Gallery:

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